Tế bào gốc tủy xương: Tìm hiểu ứng dụng điều trị nhiều bệnh lý

Cấy ghép tế bào gốc tủy xương được kỳ vọng, hứa hẹn là một phương pháp giúp cải thiện mức độ các tổn thương gây ra bởi bệnh lý trong cơ thể. Vậy, tế bào gốc ở tủy xương là gì? Tế bào gốc tủy xương được thu thập bằng cách nào và nghiên cứu, ứng dụng ra sao?

Tế bào gốc tủy xương là gì?

Tế bào gốc tủy xương là các tế bào được tìm thấy trong tủy xương, chúng có khả năng tái tạo và biệt hóa thành nhiều dòng tế bào chuyên biệt…Vì tế bào gốc có xu hướng homing về tủy xương, tủy xương là nguồn tế bào gốc được đánh giá cao và có tiềm năng rất lớn trong y học tái tạo

Các loại tế bào gốc từ tủy xương

Tủy xương là nguồn tế bào gốc dồi dào, trong đó tủy xương đỏ chứa nhiều tế bào gốc tạo máu và tủy xương vàng chứa nhiều tế bào gốc trung mô:

1. Tế bào gốc trung mô

Tế bào gốc trung mô được nghiên cứu và ứng dụng là quần thể tế bào gốc trưởng thành đa năng có thể được tìm thấy trong tủy xương (phần tủy vàng), mô mỡ, và các phần rác thải sinh học khi em bé chào đời như dây rốn và nhau thai.

Vào năm 1968, hai nhà khoa học Tavassoli và Crosby cấy tủy xương của thỏ cho chuột, và phát hiện ở vị trí cấy tủy có những tế bào hình sao hoặc hình sợi sinh trưởng mạnh, tạo nhiều mạch máu tới vị trí cấy và các tế bào này dần biệt hóa thành các tế bào xương. Đến nay, phương pháp dùng dịch cô đặc tủy xương tự thân để điều trị thoái hóa chỏm xương đã được sử dụng rộng rãi, và tác dụng chính của dịch tủy xương cô đặc đến từ tế bào gốc trung mô, giúp tạo mạch máu nuôi xương và bù lại phần xương đã thoái hóa.

Các nghiên cứu sau này chỉ ra nhiều đặc tính ưu việt của tế bào gốc trung mô từ tủy xương như điều hòa miễn dịch, sản xuất ra nhiều chất tan và exosomes, tạo môi trường tốt cho tế bào gốc tạo máu,… được ứng dụng trong điều trị bệnh, mang lại nhiều thành tựu to lớn trong y học tái tạo.

2. Tế bào gốc tạo máu

Tế bào gốc tạo máu từ tủy xương là tế bào gốc chưa biệt hóa (nguyên thủy) có nhiều trong phần tủy xương đỏ. Các tế bào gốc này có khả năng biệt hóa thành toàn bộ các tế bào máu với những chức năng khác nhau như tiểu cầu (giúp cầm máu), hồng cầu (vận chuyển oxy), bạch cầu (cấu thành hệ miễn dịch). (1)

Vào đầu thập niên 1960s, hai nhà khoa học Ernest A. McCulloch và James E. Till phát hiện ra tế bào gốc tạo máu trong tủy xương qua một thí nghiệm tiêm dịch tủy cho chuột đã bị xạ trị, diệt hết hệ miễn dịch. Sau 1-2 tuần, có những mấu nhỏ mọc trên lá lách những con chuột này, trong mấu nhỏ có cả 3 loại tế bào máu, hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu. Hiện nay, ghép tế bào gốc tạo máu được sử dụng như liệu pháp điều trị thứ hai cho bệnh nhân ung thư máu và không đáp ứng điều trị hóa chất, bệnh nhân sẽ được diệt tủy và truyền khối tế bào gốc tạo máu để tái tạo lại máu và hệ miễn dịch.

Đặc điểm của tế bào gốc tủy xương

Đặc điểm của tế bào gốc trung mô từ tủy xương:

• Tế bào gốc trung mô không biểu hiện HLA-DR và hiện hiện thấp MHC lớp I
• Tương tác với tế bào miễn dịch nhờ hoạt động cận tiết (tác động lên các tế bào đích trong không gian lân cận) bởi các cytokine và sự tiếp xúc giữa các tế bào với nhau.
• Quần thể tế bào gốc trung mô trong tủy xương chỉ chiếm từ 0.001 – 0.01% trên tổng lượng tế bào đơn nhân. Trong điều kiện nuôi cấy thích hợp, tế bào gốc trung mô từ tủy xương có khả năng biệt hóa nhanh chóng thành các tế bào như mỡ, sụn, xương, và một lượng nhỏ có khả năng biệt hóa thành tế bào gan, thần kinh…
• Tế bào gốc trung mô thu thập từ tủy xương sử dụng kỹ thuật ly tâm tỷ trọng bằng Ficoll, có thể cấy chuyển từ 10 – 20 lần, tùy thuộc vào bản chất của tế bào có liên quan trực tiếp đến thể trạng của chủ sở hữu tế bào gốc này (gồm bệnh nền, độ tuổi…).

Đặc điểm của tế bào gốc tạo máu từ tủy xương:

• Có thể tạo nên một tế bào mới giống hệt tế bào gốc tạo máu nguyên thủy ban đầu đồng thời sản sinh thêm nhiều nhóm tế bào trưởng thành hơn
• Sau khi biệt hóa, các tế bào mới được tạo nên từ tế bào gốc tạo máu tủy xương có xu hướng di chuyển ra ngoài thông qua thành nội mạch và thâm nhập vào hệ thống tuần hoàn của cơ thể.
• Tế bào gốc tạo máu tồn tại với số lượng nhiều trong tủy xương, đặc biệt là ở cơ thể người trưởng thành.

Ưu điểm của tế bào gốc từ tủy xương

Tế bào tủy xương sở hữu nhiều đặc tính sinh học ưu việt, cụ thể:

• Dễ dàng tăng sinh tế bào ngay cả khi được nuôi cấy ở ngoài cơ thể
• Tế bào gốc trung mô có khả năng tự biệt hóa thành nhiều tế bào mang các chức năng khác nhau trong cơ thể như tế bào thận, gan, sụn, mỡ…
• Tiềm năng trong việc hỗ trợ điều trị nhiều bệnh lý nguy hiểm như bệnh về máu (bệnh bạch cầu, suy tủy xương…), bệnh cơ-xương-khớp, bệnh tim mạch, bệnh tự miễn, bệnh về hệ thần kinh…Giúp “sửa chữa” hoặc thay thế các tế bào máu bị hỏng hoặc mất đi do bệnh lý
• Hạn chế nguy cơ thải ghép
• Trong điều kiện phù hợp (đông lạnh trong nitơ lỏng với nhiệt độ -150 đến -196 độ C) có thể được lưu trữ lâu dài mà vẫn giữ nguyên hoạt tính.

Ứng dụng của tế bào gốc tủy xương để điều trị bệnh gì?

Y học thế giới đang nghiên cứu, ứng dụng tế bào gốc tủy xương trong điều trị những bệnh lý nguy hiểm. Hiệu quả điều trị có thể vẫn đang cần các nghiên cứu chuyên sâu thêm. (2)

1. Bệnh về máu

Với khả năng biệt hóa thành mọi tế bào máu, tế bào gốc tạo máu ở tủy xương có thể mang lại ý nghĩa to lớn góp phần gia tăng hiệu quả điều trị nhiều bệnh lý về máu như:

Suy tủy xương (thiếu máu bất sản)

Suy tủy xương hay thiếu máu bất sản (aplastic anemia) là bệnh lý nguy hiểm, xảy ra khi tủy xương giảm thiểu hoặc ngừng hoàn toàn việc sản sinh tế bào gốc tạo máu. Bệnh lý này thường diễn biến âm thầm, được đặc trưng bởi hai thể là mắc phải và bẩm sinh, trong đó suy tủy xương mắc phải được đánh giá có tính phổ biến hơn.

Cấy ghép tế bào gốc từ tủy xương hứa hẹn là phương pháp điều trị bệnh thiếu máu bất sản với tỷ lệ thành công cao. Người bệnh thiếu máu bất sản có thể được điều trị bằng cách cấy ghép tế bào gốc từ tủy xương tự thân, từ người thân hoặc người hiến tặng phù hợp.

Ung thư bạch cầu

Ung thư bạch cầu (leukemia) hay ung thư máu là bệnh lý về máu ác tính với nguy cơ tử vong cao nếu không được điều trị kịp thời. Bệnh lý này xảy ra do quá trình tăng sinh bất thường của các tế bào bạch cầu chưa được hoàn chỉnh trong tủy xương.

Ung thư bạch cầu được phân loại dựa trên dựa trên loại tế bào bạch cầu bất thường và tốc độ phát triển nhanh (cấp tính) hay chậm (mãn tính) của bệnh.

Với đặc điểm phát triển âm thầm, bệnh ung thư bạch cầu thường không gây ra triệu chứng lâm sàng cụ thể ở giai đoạn đầu. Khi bệnh tiến triển đến giai đoạn nghiêm trọng, các triệu chứng có thể xuất hiện như nhiễm khuẩn, sụt cân, gan lách hạch to, chảy máu mũi, sốt cao, xuất huyết dưới da…

Người mắc bệnh bạch cầu có thể được điều trị bằng các phương pháp bao gồm hóa trị, xạ trị, sử dụng thuốc nhắm mục tiêu / thuốc giúp điều hòa hệ miễn dịch, cấy ghép tế bào gốc và liệu pháp tế bào CAR-T. Trong đó, cấy ghép tế bào gốc từ tủy xương được đánh giá là phương pháp điều trị bệnh ung thư máu cho hiệu quả cao đối với bệnh nhi và bệnh nhân trẻ, giúp điều trị dứt điểm, duy trì và nâng cao chất lượng sống cho người bệnh.

Tế bào gốc tạo máu từ tủy xương được nghiên cứu, sử dụng trong liệu pháp cấy ghép tế bào gốc điều trị bệnh ung thư máu. Tế bào gốc này được thu thập từ chính người bệnh hoặc người cùng huyết thống hay không cùng huyết thống, với yêu cầu tế bào gốc được hiến tặng có tỷ lệ hòa hợp hoàn toàn hoặc nửa hòa hợp với cơ thể người bệnh.

Ung thư hạch bạch huyết

Ung thư hạch bạch huyết (lymphoma) là bệnh ác tính về hệ miễn dịch có thể chữa khỏi nếu điều trị kịp thời.

Ung thư hạch bạch huyết xảy ra do các tế bào bạch cầu lympho phân chia mất kiểm soát, ảnh hưởng đến các cơ quan ở hệ bạch huyết cũng như các cơ quan khác trong cơ thể. Bệnh ung thư bạch cầu bao gồm hai loại là u lympho Hodgkin và u lympho không Hodgkin (chiếm khoảng 90%). Trong đó tiên lượng bệnh u lympho không Hodgkin thường xấu hơn u lympho Hodgkin.

Người bệnh ung thư hạch bạch huyết có thể được điều trị bằng hóa trị, xạ trị, liệu pháp miễn dịch, hoặc cấy ghép tế bào gốc. Trong đó, cấy ghép tế bào gốc (hay ghép tủy xương) thường được bác sĩ chỉ định kết hợp với điều trị điều kiện hóa để xóa bỏ hoàn toàn hệ miễn dịch đã bị bệnh trước khi nhận truyền khối tế bào gốc tạo máu mới và tạo mảnh ghép cho hệ máu và miễn dịch hoàn chỉnh..

Ung thư tủy xương

Ung thư tủy (Myeloma) là dạng ung thư tế bào plasma tạo kháng thể, bệnh không biểu hiện rõ ràng ở giai đoạn đầu, khi tiến triển thường gây đau xương, thiếu máu và suy thận.

Tiên lượng bệnh ung thư tủy xương phụ thuộc vào thể trạng của người bệnh, phân loại và mức độ ảnh hưởng của bệnh. Điều trị ở giai đoạn sớm là yếu tố quan trọng giúp tăng hiệu quả điều trị và nâng cao chất lượng sống cho người bệnh.

Phương pháp điều trị bệnh ung thư tủy xương bao gồm hóa trị, xạ trị, liệu pháp miễn dịch, sử dụng thuốc nhắm mục tiêu hoặc cấy ghép tế bào gốc. Trong đó, ghép tế bào gốc từ tủy xương được đánh giá mang lại hiệu quả cao trong điều trị các bệnh ung thư tủy xương.

2. Bệnh về cơ – xương khớp

Liệu pháp tái tạo bằng tế bào gốc là bước tiến vượt trội trong điều trị các bệnh lý về cơ – xương khớp như viêm khớp, thoái hóa khớp, tổn thương sụn… Tế bào gốc trung mô ở tủy xương sản sinh cytokine giúp điều hòa miễn dịch, giảm đau và giảm viêm, đồng thời tạo mạch máu và tái tạo phần xương bị hư hỏng

3. Bệnh liên quan đến tim mạch

Bệnh nhồi máu cơ tim gây tổn thương mô tim nghiêm trọng. Các nghiên cứu trên thế giới cho biết, liệu pháp tế bào gốc trung mô có thể giúp hạn chế tổn thương và phục hồi chức năng cơ tim, hỗ trợ tăng sinh mạch máu, tái tạo mạch máu. Nhờ vậy, mang lại nhiều lợi ích giúp điều trị bệnh nhồi máu cơ tim, suy tim. (3)

4. Bệnh lý hô hấp

Cấy ghép tế bào gốc mang lại hy vọng giúp cải thiện các bệnh lý về hô hấp, đặc biệt là bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính. Hiện nay, các nghiên cứu đã triển khai ứng dụng tế bào gốc trung mô từ tủy xương vào điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính và nhận về nhiều kết quả khả quan.

Tăng sinh các lớp tế bào biểu mô,tăng tiết chất nhầy và thay đổi nhịp đập của lông mao là triệu chứng thường gặp ở bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính hoặc người hút thuốc lá nhiều. Tế bào gốc trung mô tiết ra nhiều VEGF và cytokine kháng viêm, hỗ trợ tạo mạch, giảm đờm, giúp cải thiện tình trạng phế nang, hỗ trợ lưu thông đường thở cho người mắc bệnh hô hấp mạn tính., liệu pháp tế bào gốc được sử dụng kết hợp với phẫu thuật van nội phế quản mang lại hiệu quả cao nhờ cơ chế bệnh sinh giúp đẩy lùi và trì hoãn các tổn thương mới, từ đó giúp nâng cao chất lượng sống cho người bệnh.

5. Bệnh về thần kinh

Liệu pháp tế bào gốc được đánh giá mang lại tiềm năng giúp giảm triệu chứng và biến chứng của các bệnh lý thần kinh như bại não, Alzheimer, Parkinson, đột quỵ…

Tế bào gốc trung mô từ tủy xương sản sinh ra nhiều neurotrophic factors như BDNF và GDNF, bảo vệ các tế bào thần kinh và hạn chế hình thành sẹo thần kinh (glial scars). Ngoài ra, MSC có tính chất giảm viêm, phục hồi mạch máu và hỗ trợ tái tạo, phục hồi chức năng thần kinh.

Để đảm bảo chất lượng, tế bào gốc tủy xương thường được thu thập trước khi người bệnh thực hiện hóa trị, xạ trị.

6. Bệnh tự miễn

Điều trị bệnh bệnh tự miễn bằng tế bào gốc là phương pháp tiềm năng giúp kiểm soát tốt các phản ứng miễn dịch quá mức, đồng thời ức chế phản ứng viêm trong cơ thể hiệu quả. Một số bệnh tự miễn có thể được điều trị bằng liệu pháp tế bào gốc bao gồm lupus ban đỏ, đa xơ cứng….

Tỷ lệ thành công của phương pháp điều trị bệnh tự miễn bằng liệu pháp tế bào gốc ở mỗi trường hợp có thể khác nhau, tùy thuộc vào chất lượng nguồn tế bào gốc và thể trạng của người bệnh.

7. Bệnh rối loạn chuyển hóa

Bệnh rối loạn chuyển hóa thường liên quan đến sự kháng insulin, khiến cho hoạt động dung nạp glucose bị rối loạn, dẫn đến tình trạng tăng mức đường huyết. Rối loạn chuyển hóa cần được chẩn đoán và điều trị kịp thời để tránh nguy cơ xảy ra các biến chứng nguy hiểm như đột quỵ, nhồi máu cơ tim, tăng huyết áp…

Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng tế bào gốc trung mô có thể cải thiện tình trạng rối loạn chuyển hóa bằng cách ức chế tình trạng viêm, cải thiện tình trạng kháng insulin, điều chỉnh chuyển hóa glycolipid và bảo vệ chức năng cơ quan.

Tế bào gốc thu thập từ tủy xương sở hữu khả năng tăng sinh, biệt hóa vượt trội mang lại hiệu quả hỗ trợ điều trị bệnh rối loạn chuyển hóa tối ưu.

Tế bào gốc tủy xương được thu thập như thế nào?

Quá trình thu thập tế bào gốc từ tủy xương được tiến hành sau khi người hiến tặng hoặc người bệnh đã kiểm tra sức khỏe và đáp ứng đủ điều kiện. Tế bào gốc tủy xương thường được thu thập bởi bác sĩ tại phòng phẫu thuật, bao gồm các bước như sau: (4)

• Người bệnh được gây mê hoặc gây tê cục bộ vùng cần lấy tủy xương (thường là xương chậu phía sau).
• Bác sĩ sẽ dùng ống tiêm chuyên dụng để tiến hành hút tủy xương.
• Vết thương sau chọc hút tủy sẽ được bác sĩ băng lại bằng gạc vô trùng.
• Dịch tủy xương sau khi thu thập sẽ được vận chuyển đến phòng thí nghiệm để tiến hành xử lý gạn tách tế bào gốc.
• Tế bào gốc thu được từ dịch tủy xương sẽ được phân tích để xác định số lượng, mật độ và chất lượng
• Tế bào gốc tủy xương sẽ trải qua quá trình tăng sinh và lưu trữ tại ngân hàng (nếu cần), sẵn sàng phục vụ trong điều trị bệnh.

Tìm hiểu lợi ích thu thập và sử dụng tế bào gốc từ tủy xương

Nên thu thập và chọn sử dụng tế bào gốc từ tủy xương vì:

• Mang lại thêm cơ hội gia tăng hiệu quả điều trị nhiều bệnh lý nguy hiểm như bệnh máu ác tính, bệnh tim mạch, bệnh hô hấp, bệnh tự miễn…
• Tủy xương là nguồn tế bào gốc có sẵn với lượng tế bào gốc dồi dào (đặc biệt là tế bào gốc tạo máu).
• Tế bào gốc tủy xương được thu thập dễ dàng, ít xâm lấn.

Ghép tế bào gốc tủy xương ở đâu?

Để cấy ghép tế bào gốc tủy xương mang đến hiệu quả hỗ trợ điều trị bệnh tối ưu đồng thời đảm bảo an toàn cho sức khỏe, người bệnh cần chọn thực hiện tại cơ sở y tế uy tín. Cơ sở y tế thực hiện thu thập, lưu trữ và cấy ghép tế bào gốc từ tủy xương phải được Bộ Y tế cấp giấy phép hoạt động và sở hữu đầy đủ trang thiết bị y tế chuyên dụng.

Trị liệu bệnh lý bằng phương pháp cấy ghép tế bào gốc hứa hẹn là bước đột phá vượt trội của nền y học hiện đại. Tuy nhiên, không phải cơ sở y tế nào cũng có chuyên môn và được cấp phép ứng dụng phương pháp này.

Bên cạnh tế bào gốc tủy xương, tế bào gốc từ máu và mô dây rốn của trẻ sơ sinh được đánh giá ưu việt hơn cả. Trung tâm Tế bào gốc và Ngân hàng mô tại Hệ thống PlinkCare là nơi cung cấp dịch vụ thu thập và lưu trữ tế bào gốc từ máu và mô dây rốn trẻ sơ sinh với quy trình khép kín, máy móc hiện đại đạt tiêu chuẩn quốc tế.

Nhờ vào sự hợp tác chặt chẽ với các Khoa lâm sàng, Trung tâm Tế bào gốc và Ngân hàng mô tại Hệ thống PlinkCare đã và đang nghiên cứu để hướng đến việc có thể ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh lý vào lâm sàng, bao gồm:

• Kết hợp huyết tương giàu tiểu cầu (PRP) với tế bào gốc trung mô để hỗ trợ điều trị bệnh thoái hóa khớp và viêm khớp dạng thấp
• Liệu pháp dùng tế bào gốc trung mô vào phác đồ điều trị bệnh tự miễn, đặc biệt là Lupus ban đỏ hệ thống
• Liệu pháp tế bào gốc hỗ trợ điều trị các bệnh ung thư
• Thử nghiệm việc ứng dụng tế bào gốc vào quá trình điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính và đái tháo đường

Tóm lại, tế bào gốc tủy xương hứa hẹn có tính ứng dụng cao, được nghiên cứu để hỗ trợ điều trị nhiều bệnh lý như bệnh bạch cầu, phổi tắc nghẽn mạn tính, rối loạn chuyển hóa, Parkinson… Cấy ghép tế bào gốc từ tủy xương cần được thực hiện bởi đội ngũ y bác sĩ giàu kinh nghiệm trong lĩnh vực y học tái tạo, tại cơ sở y tế uy tín được cấp phép ứng dụng phương pháp này.