Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc: Triển vọng trong tương lai

Số liệu thống kê của CDC ước chừng tỷ lệ mắc rối loạn phổ tự kỷ chiếm khoảng 1% dân số trên thế giới. Tại Việt Nam, tự kỷ là khuyết tật chiếm tỷ lệ cao nhất ở trường học, chưa kể số trẻ tự kỷ không thể đến trường và tỷ lệ này ngày càng có xu hướng gia tăng. Bệnh tự kỷ không có một phương pháp điều trị duy nhất và thường được điều chỉnh dựa trên nhu cầu của trẻ. Hiện nay, cùng với các phương pháp đa trị liệu, điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc hứa hẹn mang lại kết quả đáng mong đợi. Vậy liệu pháp tế bào gốc điều trị bệnh tự kỷ như thế nào? Tỷ lệ thành công là bao nhiêu?

Tế bào gốc là gì? Tự kỷ là gì?

Để biết điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc như thế nào, đầu tiên chúng ta hãy cùng tìm hiểu những thông tin cơ bản về tế bào gốc và rối loạn phổ tự kỷ.

Tế bào gốc là gì?

Tế bào gốc là các tế bào có khả năng tăng sinh, phát triển thành nhiều tế bào mới hoàn chỉnh với những chức năng khác nhau trong cơ thể. Nhờ vào cơ chế tự phân chia không giới hạn, tế bào gốc sẽ phát triển thành tế bào hoàn toàn mới thay thế cho các tế bào bị tổn thương hoặc mất đi do bệnh lý, trong đó có tế bào thần kinh. Vì vậy, tế bào gốc đã được ứng dụng vào quá trình điều trị nhiều căn bệnh liên quan đến hệ thần kinh như bại não và rối loạn phổ tự kỷ. (1)

Câu hỏi đặt ra là có thể điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc không? Hiện nay, ghép tế bào gốc đã trở thành phương pháp nhiều triển vọng cho người bệnh. Trong đó, tế bào gốc được nghiên cứu, ứng dụng để điều trị rối loạn phổ tự kỷ.

Tự kỷ là gì?

Tự kỷ (hay rối loạn phổ tự kỷ) là hội chứng tập hợp các rối loạn phức tạp trong quá trình phát triển cấu trúc hoặc chức năng thần kinh ở não bộ và hệ thần kinh. Người bị tự kỷ có thể gặp khó khăn trong quá trình tiếp thu, duy trì, áp dụng kỹ năng hoặc xử lý thông tin cụ thể. Các biểu hiện của sự rối loạn phát triển thần kinh ở người bị tự kỷ bao gồm rối loạn chức năng chú ý, nhận thức, ghi nhớ, khả năng ngôn ngữ, xử lý thông tin, tương tác xã hội… Một số rối loạn phát triển thần kinh phổ biến khác bao gồm rối loạn tăng động/giảm chú ý, thiểu năng trí tuệ, rối loạn khả năng học tập… (2)

Theo thống kê y tế, tỷ lệ mắc hội chứng tự kỷ ở bé trai cao gấp 4 lần so với bé gái. Trong đó, khoảng 75% trẻ biểu hiện tự kỷ trước 3 tuổi và các triệu chứng tự kỷ sẽ có sự khác biệt rõ rệt ở mỗi đối tượng. Nguyên nhân dẫn đến hội chứng tự kỷ vẫn chưa được xác định chính xác. Tuy nhiên, di truyền được xem là yếu tố tiềm ẩn nguy cơ gây ra hội chứng tự kỷ ở trẻ. Theo đó, ở những gia đình có con bị tự kỷ thì người con tiếp theo sẽ có từ 3% đến 10% nguy cơ mắc phải hội chứng này. Tỷ lệ kể trên còn cao hơn ở các cặp sinh đôi cùng trứng. Rối loạn phổ tự kỷ khiến người bệnh không thể tương tác với người khác và bị bó buộc trong thế giới nội tâm của mình, thường biểu hiện trong ba năm đầu đời và ảnh hưởng xấu đến giao tiếp xã hội, tương tác và hành vi của cá nhân. Có thể giảm thiểu ảnh hưởng của bệnh bằng các chương trình và phương pháp điều trị phục hồi chức năng.

Thông thường, hội chứng tự kỷ được điều trị đa trị liệu, sử dụng những phương pháp tiếp cận dựa vào hành vi để khuyến khích sự tương tác của trẻ, bao gồm: phân tích hành vi ứng dụng, liệu pháp lời nói và ngôn ngữ, sử dụng thuốc điều trị (các loại thuốc chống loạn thần không điển hình). Tuy nhiên, các phương pháp đa trị liệu chỉ giúp cải thiện chức năng khiếm khuyết về rối loạn hành vi ở trẻ bị tự kỷ, không thể điều trị dứt điểm.

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc là gì?

Điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc là phương pháp sử dụng tế bào gốc để sửa đổi những bất thường và cải thiện chức năng não bộ của trẻ bị tự kỷ. Đây là một thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành ở một số quốc gia trên thế giới. Ý tưởng sử dụng tế bào gốc cho rối loạn phổ tự kỷ bắt đầu sau khi có những thành công nhất định trong liệu pháp tế bào gốc cho bệnh bại não, và tiếp đó đến việc ghép tế bào gốc cho rối loạn chuyển hóa. Sự thành công của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bại não đã truyền cảm hứng cho liệu pháp tế bào gốc cho tình trạng tự kỷ vốn phổ biến hơn nhiều. Các nghiên cứu đầu tiên xuất hiện vào những năm 2012-2014 và tập trung vào sử dụng tế bào đơn nhân từ máu dây rốn tự thân. Sau này một số nghiên cứu tiếp theo sử dụng tế bào gốc từ nhiều nguồn khác như tế bào đơn nhân tủy xương, tế bào trung mô từ mô dây rốn.

Hiện nay, việc kết hợp liệu pháp điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc với các phương pháp giáo dục chuyên biệt được đánh giá là mang lại hiệu quả cao và an toàn.

Liệu pháp tế bào gốc điều trị tự kỷ như thế nào?

Bệnh tự kỷ là một ứng cử viên sáng giá cho liệu pháp tế bào gốc. Bởi vì, có bằng chứng cho thấy một số loại tế bào gốc được tiêm vào tĩnh mạch có thể giúp cải thiện sự điều hòa tổng thể của hệ thống miễn dịch, cũng như kết nối thần kinh trong não.

Phương pháp ghép tế bào gốc điều trị tự kỷ được tiến hành tại một số bệnh viện lớn ở Hoa Kỳ. Tại đó, người ta thực hiện các thử nghiệm lâm sàng, sử dụng tế bào đơn nhân từ máu dây rốn, từ tủy xương hoặc tế bào gốc trung mô từ mô dây rốn. Tế bào sử dụng cho ghép có thể là tự thân từ máu dây rốn đã được lưu trữ trước đó của chính em bé hay ghép đồng loài từ tủy xương của anh chị em cùng huyết thống. Với tế bào gốc trung mô, có thể sử dụng nguồn tế bào từ người cho không cùng huyết thống. (3)

Tế bào gốc điều trị tự kỷ thường được thực hiện bằng đường tiêm tĩnh mạch. Nhóm của Tiến sĩ Kurtzberg tại Duke đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng bệnh tự kỷ đầu tiên vào năm 2014, điều trị cho trẻ em bằng chính máu dây rốn của chúng (NCT02176317). Mặc dù nghiên cứu không có nhóm đối chứng nhưng kết quả được công bố cho thấy những cải thiện đáng kể về hành vi thích ứng.

Tỷ lệ thành công của phương pháp điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc

Hiện nay, liệu pháp điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc mang lại hiệu quả rất tích cực. Nhiều nghiên cứu y khoa trên thế giới cho thấy có đến 91% trẻ tự kỷ đã dần cải thiện về mặt lâm sàng sau khi được điều trị bằng phương pháp này, điển hình là làm giảm sự hiếu động thái quá và hành vi hung hăng, cải thiện khả năng tập trung, kỹ năng giao tiếp xã hội và giao tiếp bằng mắt… Theo kết quả nghiên cứu, sau khi được điều trị bằng liệu pháp cấy ghép tế bào gốc, tỷ lệ trẻ tự kỷ bị rối loạn tăng động giảm 50%, tỷ lệ trẻ tự kỷ mắc chứng rối loạn ngôn ngữ giảm 46%. Trong đó, nhiều trường hợp sau khi trẻ điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc đã có thể đến trường mà không cần thêm sự hỗ trợ đặc biệt nào.

Để đạt được hiệu quả điều trị tự kỷ tối ưu bác sĩ cần kết hợp nhiều phương pháp với nhau. Ví dụ như song song với việc cấy ghép tế bào gốc, trẻ bị tự kỷ cần được can thiệp giáo dục chuyên biệt, dùng thuốc điều trị theo chỉ định từ bác sĩ, thay đổi môi trường sống lành mạnh hơn, xây dựng chế độ ăn đầy đủ dưỡng chất… Ngoài ra, tự kỷ được đánh giá là hội chứng rất khó điều trị hoàn toàn. Vì vậy, các bác sĩ đã đưa ra lời khuyên rằng thai phụ nên thực hiện xét nghiệm sàng lọc trước sinh để tầm soát sớm nguy cơ trẻ mắc phải hội chứng tự kỷ.

Ưu điểm của việc điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc

Cấy ghép tế bào gốc được đánh giá là phương pháp điều trị tự kỷ an toàn, hiệu quả. Những ưu điểm vượt trội của liệu pháp này bao gồm: (4)

• Cải thiện được đáng kể các hành vi, ngôn ngữ, giao tiếp xã hội: Với tỷ lệ thành công cao, liệu pháp điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc đã mở ra cơ hội giúp trẻ bị tự kỷ sớm hoà nhập với cộng đồng.
• Chức năng thần kinh được cải thiện đáng kể: Liệu pháp này tập trung vào việc khôi phục sự kết nối của nơ-ron thần kinh đã suy yếu hoặc mất đi, từ đó tạo nên kết nối mới nhằm cải thiện sự dẫn truyền thần kinh ở người bị tự kỷ.
• Hệ thống miễn dịch được hoàn thiện: Liệu pháp điều trị này tận dụng khả năng sản xuất phân tử protein, cytokine chống viêm của tế bào gốc để cải thiện hệ thống miễn dịch của người mắc hội chứng tự kỷ.

Để đặt lịch thăm khám, điều trị bệnh tại Hệ thống PlinkCare, Quý khách vui lòng liên hệ:

Tóm lại, liệu pháp điều trị tự kỷ bằng tế bào gốc dựa vào tính năng ưu việt của tế bào gốc để cải thiện bệnh. Đây là một phương pháp điều trị mới, y học thế giới vẫn cần có thêm nhiều nghiên cứu để việc ứng dụng điều trị mang lại hiệu quả.